Ce este terapia genică? Cum functioneazã?

Genele din celulele corpului tau joaca un rol important in sanatatea ta - intr-adevar, o gena defectuoasa sau genele te pot face rau.

Recunoscand acest lucru, oamenii de stiinta au lucrat timp de decenii pe modalitati de a modifica gene sau de a inlocui gene defecte cu cele sanatoase pentru a trata, vindeca sau preveni o boala sau o conditie medicala.

Acum, această cercetare privind terapia genică este în cele din urmă de plată. Din august 2017, US Food and Drug Administration a aprobat trei produse de terapie genică, primul de acest gen.

Două dintre ele reprogramează celulele pacientului pentru a ataca un cancer mortal, iar cel mai recent produs aprobat vizează o boală cauzată de mutații într-o anumită genă.

Ce sunt celulele și genele? Cum interacționează?

Care este relația dintre celule și gene?

Celulele sunt elementele de bază ale tuturor lucrurilor vii; corpul uman este compus din trilioane dintre ele. În celulele noastre există mii de gene care furnizează informații pentru producerea de proteine ​​specifice și enzime care produc mușchi, oase și sânge, care, la rândul lor, sprijină majoritatea funcțiilor organismului nostru, cum ar fi digestia, energia și creșterea. Petri feluri de cultură de celule

Cum funcționează terapia genică

Uneori întreaga gena sau o parte a acesteia este defectă sau lipsește de la naștere sau o genă se poate schimba sau muta în timpul vieții adulte. Oricare dintre aceste variante poate întrerupe modul în care sunt făcute proteinele, care pot contribui la probleme de sănătate sau boli.

În terapia genică, oamenii de știință pot face una din mai multe lucruri în funcție de problema care este prezentă. Ei pot înlocui o genă care cauzează o problemă medicală cu una care nu, adăugați gene care să ajute organismul să lupte sau să trateze boala sau să oprească genele care cauzează probleme.

Pentru a introduce noi gene direct în celule, oamenii de știință folosesc un vehicul numit "vector", care este proiectat genetic pentru a furniza gena.

Virușii, de exemplu, au capacitatea naturală de a livra material genetic în celule și, prin urmare, pot fi utilizați ca vectori. Înainte ca un virus să poată fi folosit pentru a transporta gene terapeutice în celule umane, cu toate acestea, acesta este modificat pentru a elimina capacitatea sa de a provoca o boală infecțioasă.

Terapia genetică poate fi utilizată pentru a modifica celulele în interiorul sau în exteriorul corpului. Când se face în interiorul corpului, un medic va injecta vectorul care transporta gena direct în partea din corp care are celule defecte.

În terapia genică, care este utilizată pentru a modifica celulele în afara corpului, sângele, măduva osoasă sau un alt țesut pot fi luate de la un pacient, iar anumite tipuri de celule pot fi separate în laborator. Vectorul care conține gena dorită este introdus în aceste celule. Celulele sunt lăsate, se înmulțește în laborator și apoi sunt injectate înapoi în pacient, unde continuă să se înmulțească și, eventual, să producă efectul dorit.

Înainte ca o terapie genetică să poată merge pe piață ...

Înainte ca o companie să comercializeze un produs de terapie genică pentru utilizare la om, produsul de terapie genică trebuie testat pentru siguranță și eficacitate, astfel încât oamenii de știință ai FDA să poată lua în considerare dacă riscurile terapiei sunt acceptabile în lumina beneficiilor.

Terapia genetică are promisiunea de a transforma medicina și de a crea opțiuni pentru pacienții care trăiesc cu boli dificile și chiar incurabile. Pe măsură ce oamenii de știință continuă să facă pași importanți în această terapie, FDA se angajează să contribuie la accelerarea dezvoltării prin revizuirea promptă a tratamentelor inovatoare care au potențialul de a salva vieți.

Din https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm